Lo siento, debes vender tu mansión en Miami. ¿O es que te vas a quedar sin el tratamiento?

El tratamiento más costoso del mundo

Septiembre 17 de 2024

Zolgensma, el tratamiento unidosis destinado a bebés que nacieron con una enfermedad genética rara (la atrofia muscular espinal –AME-) y frecuentemente mortal, fue introducido en el mercado en el 2019, con el desorbitado costo unitario de 2,1 millones de dólares. Sin embargo, las cosas han cambiado.

En 2020, la FDA aprobó el ridisplam, vendido como Evrysdi, para niños mayores y adultos con atrofia muscular espinal (AME). La aprobación se ha ampliado recientemente para incluir a los lactantes menores de dos meses, lo que lo convierte en un rival más directo de Zolgensma

Otros desarrolladores de terapias génicas, están invirtiendo miles de millones en nuevos fármacos. Hay más de 1.500 ensayos clínicos en curso de terapias celulares y génicas registrados ante las autoridades estadounidenses, y el año pasado la FDA aprobó cinco, entre ellos dos para la anemia falciforme que tenían precios de catálogo superiores a los de Zolgensma: 2,2 y 3,1 millones de dólares.3

¡Sin embargo, las cosas siempre están cambiando!

Hay un nuevo fármaco más caro que nunca: una terapia genética que cuesta tanto como una casa de piedra rojiza en Brooklyn o una mansión en Miami, y mucho más de lo que una persona promedio ganará a lo largo de su vida.

Lenmeldy es un tratamiento genético para la leucodistrofia metacromática (MLD) y fue aprobado en los EE. UU. este año. Su fabricante, Orchard Therapeutics, afirma que el costo para mayorista es de $4,25 millones, un poco más para los pacientes y las familias, o para el gobierno que lo pague.

¡Pilas, corre a hablar con tu agente inmobiliario!