La miocardiopatía amiloide transtirretina (ATTR-CM por sus siglas en inglés: Transthyretin amyloid cardiomyopathy) es una enfermedad cardíaca progresiva causada por el depósito extracelular de fibrillas de amiloide transtirretina (TTR), ya sea en su forma hereditaria (ATTRv) o la forma de tipo salvaje (ATTRwt).

El diagnóstico de la naturaleza hereditaria de la ATTR-CM permite el asesoramiento genético, la detección familiar (facilitando el diagnóstico temprano de parientes) y, si hay polineuropatía, permite el tratamiento con ciertos medicamentos específicos para TTR. Desafortunadamente, con frecuencia se asume que la ATTR-CM es de origen de tipo salvaje y no se realizan pruebas genéticas de TTR cuando se diagnostica ATTR-CM en personas mayores.

PharmaBridgeBio Inc., es un nuevo tipo de compañía biofarmacéutica enfocada en enfermedades genéticas. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Attruby™ (acoramidis), un estabilizador casi completo (≥90%) de la transtirretina (TTR) administrado por vía oral, para el tratamiento de adultos con miocardiopatía de amiloidosis mediada por transtirretina de tipo salvaje o variante (ATTR-CM) para reducir la muerte cardiovascular y la hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares.

La aprobación de la FDA se basa en los resultados positivos observados en el estudio de fase 3 ATTRibute-CM, donde Attruby redujo significativamente la muerte y la hospitalización relacionada con enfermedades cardiovasculares y mejoró la calidad de vida. Attruby es el primer y único producto aprobado con una etiqueta que especifica una estabilización casi completa de la TTR.